La cassetta degli attrezzi per interventi di correzione molecolare si arricchisce di uno strumento che potrebbe intervenire sull'89% delle mutazioni all'origine di malattie genetiche.
Negli USA la vicenda di una bambina trattata con un farmaco cucito su misura sulla sua rara malattia genetica mescola speranze a domande sui medicinali nati rapidamente e su casi singoli.
Alcuni adattamenti della tecnica CRISPR che permettono interventi sulle singole "lettere" del DNA sembrano mutare accidentalmente anche la molecola incaricata di trasferire l'informazione genica.
Per la prima volta impiegata la terapia genica contro la beta talassemia: il trattamento - sviluppato da ricercatori italiani - è sicuro e funziona, soprattutto sui più giovani.
Basta pensare di essere geneticamente predisposti a sviluppare un dato tratto fisico per cambiare il modo in cui si risponde a una dieta o all'esercizio fisico: una inaspettata forma di effetto placebo.
È vero che con la Crispr si taglia un segmento di Dna? Come sappiamo che cosa tagliare, e con che cosa viene sostituito? Per che cosa usiamo (e useremo) questa tecnica?
Introdotto l'editing genetico Crispr nelle cellule maschili: grazie a un impulso elettrico si potrebbero curare malattie ereditarie evitando l'intervento, con molte incognite, sull'embrione.
Una tecnica di editing genetico è stata tentata per la prima volta direttamente nel corpo di un paziente, affetto da una rara malattia metabolica. Tra tre mesi i primi risultati.
L'epidermide geneticamente modificata innestata con successo sul piccolo, affetto da una rara malattia che gli causava ferite sull'80% del corpo: la ricerca italiana avrà importanti ricadute.
La famiglia degli strumenti di editing genetico si allarga: due nuove tecniche consentono di sostituire singole "lettere" del DNA e dell'RNA messaggero, con enormi potenzialità cliniche.
Le leggende sulle creature allergiche al sole e bisognose di sangue potrebbero descrivere i sintomi di una rara malattia, di cui è stata scoperta una nuova causa genetica.
Via libera alla tecnica di fecondazione in vitro che sostituisce il DNA mitocondriale "difettoso" della madre con quello di una donatrice. Le cliniche potranno fare domanda per applicarla.
Il bambino è nato ad aprile grazie a una nuova, controversa tecnica che utilizza mitocondri di una donatrice per prevenire, nel feto, una grave malattia genetica trasmessa per via materna.
