Scienze

Cromosomi artificiali contro le malattie genetiche

I cromosomi artificiali sono stati sperimentati sui topi, ma un domani un nuovo cromosoma potrebbe aiutare a sconfiggere le malattie genetiche. Un nuovo esperimento canadese apre interessanti...

Cromosomi artificiali contro le malattie genetiche
I cromosomi artificiali sono stati sperimentati sui topi, ma un domani un nuovo cromosoma potrebbe aiutare a sconfiggere le malattie genetiche. Un nuovo esperimento canadese apre interessanti prospettive.

Cromosomi umani al microscopio elettronico. Ogni cellula ne ha 46, 23 proveniente dalla madre e gli altri dal padre. Ovuli e spermatozooi, pertanto, ne hanno soltanto 23.
Cromosomi umani al microscopio elettronico. Ogni cellula ne ha 46, 23 proveniente dalla madre e gli altri dal padre. Ovuli e spermatozooi, pertanto, ne hanno soltanto 23.

Una ricerca canadese lascia intravedere nuove opportunità per la cura delle malattie genetiche: se i risultati saranno confermati, emofilia e altri gravi disturbi ereditari potranno essere combattuti inserendo un intero cromosoma all'interno delle cellule del paziente.
Le terapie genetiche attualmente disponibili utilizzano virus opportunamente modificati per veicolare brevi sequenze di DNA all'interno del genoma delle cellule. C'è però la possibilità che il virus inserisca la sequenza nel punto sbagliato, favorendo così l'insorgenza di un cancro.
L'aggiunta di un intero cromosoma eviterebbe questo rischio, e consentirebbe l'inserimento di catene di DNA molto più lunghe.
Cavalli di troia. I cromosomi artificiali potrebbero essere ottenuti utilizzando gli elementi base dei cromosomi dei topi. Nelle cavie si sono comportati esattamente come quelli naturali, duplicandosi quando la cellula si è divisa e trasmettendosi da una generazione all'altra.
Un recente esperimento ha mostrato il funzionamento del metodo: in un cromosoma artificiale è stato inserito il gene umano che regola la produzione dell'eritropoietina, un ormone del sangue. Le cellule contenenti il cromosoma così modificato sono poi state iniettate nelle cavie. Come ci si aspettava, gli animali hanno mostrato un significativo aumento nella produzione di globuli rossi rispetto a quelli nei quali era stato iniettato il cromosoma senza il gene.
La prospettiva è dunque quella di utilizzare una metodologia simile anche sugli uomini per la cura delle malattie genetiche: il cromosoma artificiale contenente la versione corretta del gene malato verrebbe inserito in cellule staminali prelevate dal paziente e poi re-iniettate nello stesso.
47 cromosomi. Al momento i principali dubbi riguardano il cromosoma artificiale costruito a partire dai cromosomi dei topi. Sebbene non ci sia nessuna evidenza circa la presenza al suo interno di geni animali o altri elementi indesiderati, serviranno ancora molti studi prima di pensare a una sperimentazione sull'uomo.
L'altra grande incognita riguarda la presenza di un cromosoma supplementare all'interno delle cellule: nessuno può ancora dire se e quali saranno le conseguenze nel lungo periodo.

(Notizia aggiornata al 21 giugno 2004)

21 giugno 2004
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