Salute

Staminali, paziente siciliano a New York per una terapia genica contro la talassemia

In cura presso il Campus ematologia Cutino dell'ospedale Cervello di Palermo

Palermo, 15 giu.(AdnKronos Salute) - Un mese a New York per vincere la battaglia contro la beta-talassemia grazie alle cellule staminali geneticamente modificate. Un giovane paziente siciliano in cura presso il Campus di ematologia Cutino dell'ospedale Cervello di Palermo è da 3 settimane ospite del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center nella Grande Mela, struttura all'avanguardia nel mondo, per sottoporsi alla terapia genica, ultima frontiera introdotta nella lotta all'anemia mediterranea.

Per il Campus Cutino si tratta della seconda fase di sperimentazione per questa terapia che utilizza un vettore virale per trasportare all'interno delle cellule del paziente la porzione di Dna responsabile della produzione dell'emoglobina, carente o assente nei pazienti talassemici. "La terapia genica - spiega Aurelio Maggio, direttore dell'Unità operativa di ematologia e malattie rare del sangue di Villa Sofia Cervello - è la nuova frontiera per la cura della talassemia, grazie all'utilizzo delle cellule staminali" del malato geneticamente corrette. "Già 2 nostri pazienti si sono già sottoposti al trapianto - ricorda - e in uno di questi il risultato è stato di una riduzione del fabbisogno di trasfusioni del 50%. Adesso ha preso il via una nuova fase di sperimentazione, con un protocollo modificato, che ci auguriamo porti a risultati ancora migliori".

La procedura di correzione genetica avviene in provetta, dopo avere selezionato le staminali ematopoietiche dal midollo osseo. Le cellule geneticamente corrette vengono re-infuse nello stesso malato dopo una leggera dose di chemioterapia che serve a distruggere parte delle cellule malate e favorire l'attecchimento e la crescita di quelle corrette. Avendo corretto le staminali, cioè quelle che per tutta la vita auto-riproducendosi generano le cellule del sangue, un solo intervento di terapia genica dovrebbe essere definitivamente curativo. Le staminali possono essere prelevate anche dal sangue del paziente, dopo un trattamento farmaceutico che dura pochi giorni e le fa migrare dal midollo osseo al sangue. Questo processo, chiamato 'mobilizzazione e leuco-aferesi', risulta in generale meno invasivo rispetto al prelievo del midollo e dovrebbe determinare la raccolta di un numero maggiore di cellule.

Il paziente ha deciso di partecipare al protocollo sperimentale di terapia genica per provare a liberarsi dalla talassemia, ma subito dopo toccherà a un altro paziente siciliano, sempre preso in cura presso il Campus, sottoporsi a questo trattamento. I 2 pazienti sono seguiti a New York da Rosario Di Maggio, giovane ematologo in servizio al Campus di ematologia, reduce da un anno di studio e di lavoro ai National Institutes of Health di Bethesda, dove ha imparato quanto più possibile sui trapianti di cellule staminali su questa categoria di pazienti.

Di Maggio ha lavorato con John Tisdale e il suo team, in particolare Matthew Hsieh e Courtney Fitzhugh, pionieri in questi tipi di trapianti, i cui risultati sono stati pubblicati su alcune fra le più importanti riviste medico-scientifiche come il 'New England Journal of Medicine'.

"Sconfiggere la talassemia - dichiara Giuseppe Cutino, consigliere dell'Associazione Piera Cutino - era il sogno di mio padre, Franco. Un sogno che si sta trasformando in realtà. Sapere che in questi giorni dei pazienti seguiti al Campus Franco e Piera Cutino stanno provando il nuovo modello di terapia genica per la talassemia a New York è una grande gioia. Pensare poi che questo è stato possibile grazie al sostegno fornito dall'Associazione Piera Cutino ai ricercatori del Campus Cutino diretti Di Maggio mi rende felice. Il traguardo non è ancora stato raggiunto, c'è tanto da fare, Per questo faccio un appello: sosteniamo la ricerca, sosteniamo la vita".

L'esperienza di Di Maggio e dei 2 pazienti siciliani al Memorial Sloan-Kettering Cancer Center di New York viene raccontata dallo stesso Di Maggio in un 'diario di bordo' pubblicato sulla pagina Facebook e sul sito dell'Associazione Cutino (www.pieracutino.it) dove si trovano anche tutte le modalità per sostenere l'ente.

15 giugno 2015 ADNKronos
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