Una terapia per la cura di gravi malattie dell’occhio a base di cellule staminali embrionali si è dimostrata sicura e, almeno in parte, efficace.
La notizia viene dai primi risultati di un nuovo studio in cui un trattamento a base di queste cellule è stato usato su diciotto pazienti con patologie della retina. Dopo quasi tre anni, il periodo di osservazione più lungo in una sperimentazione con questo tipo di cellule, non sono emerse complicazioni gravi legate al loro uso, e almeno la metà dei pazienti ha avuto miglioramenti significativi nella vista.
Vari tipi di staminali. Da quando furono isolate per la prima volta, nel 1998, delle cellule staminali embrionali si è parlato come un possibile ingrediente nella cura di tantissime malattie, dall’infarto al morbo di Parkinson, o per la riparazione di organi danneggiati.
In realtà, le staminali embrionali sono entrate in sperimentazione in pochissimi studi clinici. Il dibattito etico e politico sulla possibilità di ricavarle da embrioni ha di fatto paralizzato in molti paesi la ricerca. Successivamente, la scoperta delle cellule staminali pluripotenti indotte, che possono essere ricavate dalla pelle e riportate alla condizione di staminalità per farle differenziare nei vari tipi di tessuti del corpo, hanno fatto virare gran parte della ricerca su questo fronte.
Infine, l’utilizzo delle staminali embrionali era temuto anche per ragioni di compatibilità immunologica (sostanzialmente, non appartenendo al corpo del paziente, a preoccupare era il rigetto) e per la loro capacità di proliferare e dare eventualmente origine a tumori come i teratomi.
Lo studio, pubblicato su The Lancet, sembra smentire innanzitutto proprio le preoccupazioni sulla loro sicurezza per il paziente. Inoltre, fornisce i dati col periodo di osservazione ad oggi più lungo per un trattamento a base di staminali embrionali.
La terapia. Per la sperimentazione, cellule staminali embrionali sono state indotte a differenziarsi in cellule dell’epitelio pigmentato della retina, che nutre e fornisce sostegno alle cellule visive, e poi impiantate nell’occhio di diciotto pazienti affetti da degenerazione maculare legata all’età, la principale causa di cecità negli adulti nei paesi industrializzati, o da distrofia maculare di Stargardt, la forma più comune di degenerazione maculare ereditaria, che provoca cecità nei giovani.
Unica soluzione. Per le due malattie non esistono trattamenti, e alla fine il destino dei pazienti è la perdita della vista. Alla fine del periodo di osservazione, la visione è risultata migliorata in otto dei diciotto pazienti trattati (il paragone è con l’occhio non trattato degli stessi pazienti, che non ha avuto miglioramenti), anche se è bene sottolineare che i progressi non sono stati tali da restituire una vista normale.
È un passo incoraggiante, secondo i ricercatori. «Ora abbiamo un follow-up che si estende a oltre tre anni per pazienti trattati con staminali embrionali, a dimostare sia la loro sicurezza sia la loro apparente efficacia. Rimane molto da fare prima che le terapie a base di staminali embrionali e di cellule pluripotenti indotte superino i controlli regolatori, ma la macchina si è messa in moto» ha commentato in un articolo sulla rivista Anthony Atala, direttore dello Wake Forest Institute for Regenerative Medicine, negli Stati Uniti.
L'occhio, organo privilegiato nelle sperimentazioni. Lo studio clinico è uno dei pochissimi ad avere testato le staminali embrionali. Un altro è in programmazione su pazienti con gravi lesioni del midollo spinale, dopo che nel 2011 uno analogo è stato bloccato. E presto cominceranno anche i test sull’uomo di cellule produttrici di insulina derivate da staminali embrionali nel diabete di tipo 1.
In Giappone, invece, è partito di recente il primo trial clinico con cellule derivate da staminali pluripotenti indotte, anche in questo caso per trattare una forma di degenerazione maculare. Proprio le malattie dell’occhio sono al centro delle sperimentazioni con le staminali. Uno dei motivi è che nell’organo della vista le reazioni immunitarie sono deboli, e il rischio di rigetto più basso.
