Neuroni da cellule staminali efficaci contro il Parkinson

Nelle scimmie hanno ridotto i sintomi della malattia e migliorato il movimento fino a due anni dopo il trapianto, senza rigetto o altri effetti collaterali. Presto i primi test clinici sull'uomo.

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Cellule nervose e sinapsi in un'illustrazione 3D: neuroni sani possono essere ricavati da cellule adulte trasformate in pluripotenti.|Shutterstock

Una terapia sperimentale contro il Parkinson messa a punto in Giappone ha dato risultati incoraggianti sui primati e potrebbe essere testata sull'uomo entro la fine del prossimo anno.

 

Cellule pluripotenti indotte (iPS), cioè normali cellule umane adulte riprogrammate per trasformarsi in staminali capaci di differenziarsi, sono state "obbligate" a divenire neuroni che sintetizzano dopamina: esattamente il tipo di cellula cerebrale che il morbo di Parkinson mette fuori uso.

 

Le nuove cellule, trapiantate in macachi con una forma analoga di malattia, hanno portato, nell'arco di due anni, a un miglioramento nei movimenti di entità compresa tra il 40 e il 55%, come spiegato nello studio pubblicato su Nature.

Fuori uso. La malattia di Parkinson è una condizione neurodegenerativa che causa la morte dei neuroni dopaminergici, responsabili della produzione del neurotrasmettitore dopamina. La loro perdita porta ai tremori e alle incertezze di movimento tipici della patologia, ma molte delle terapie attualmente impiegate intervengono sui sintomi - non sulle cause.

 

Una via alternativa. Passati esperimenti hanno dimostrato che le cellule staminali embrionali possono sostituire efficacemente i neuroni persi, ma il loro impiego è eticamente controverso. Jun Takahashi e i colleghi dell'Università di Kyoto si sono perciò chiesti se lo stesso compito potesse essere svolto da cellule pluripotenti indotte, più facilmente reperibili (sono ricavabili da cellule adulte) e senza particolari ostacoli dal punto di vista etico.

 

Efficaci. I ricercatori hanno utilizzato cellule del sangue e della pelle di individui sia con Parkinson, sia sani per produrre neuroni che secernono dopamina, che hanno trapiantato negli animali trattati con farmaci immunosopressori. Nei due anni successivi sono stati osservati netti miglioramenti, con le scimmie che hanno ricominciato a muoversi attivamente, e senza effetti collaterali come tumori dati da una proliferazione incontrollata delle cellule, uno dei rischi più temuti in trattamenti di questo tipo.

 

Prospettive. I progressi sono risultati equiparabili a quelli ottenuti con le staminali embrionali. La speranza dei ricercatori è poter iniziare il primo trial clinico sull'uomo entro la fine del 2018.

 

C'è ancora molta strada da compiere per arrivare a una cura della malattia, ma la direzione di questo e altri studi sembra essere quella giusta.

 

31 Agosto 2017 | Elisabetta Intini