Scienza

Leucemia, nuove speranze dall'editing genetico

Il caso singolo di una bambina inglese apparentemente guarita da una forma aggressiva di tumore del sangue grazie a cellule immunitarie ingegnerizzate ad hoc per combattere la malattia.

Una bambina di un anno affetta da una forma terminale di leucemia è ora in fase di remissione grazie alla somministrazione di cellule immunitarie geneticamente ingegnerizzate per aggredire il suo cancro. È ancora troppo presto per dire se il trattamento, che fino ad oggi era stato testato soltanto sui topi, rappresenti una reale possibilità di cura per i casi più gravi della malattia. Ma a due mesi dalla terapia i progressi osservati sulla piccola sono stati definiti dai medici "quasi miracolosi".

Incurabile. Layla Richards era affetta da leucemia linfoblastica acuta, un tipo di leucemia particolarmente aggressivo con un picco di incidenza in età infantile. Se per i bambini più grandi, e con forme meno acute della malattia, le possibilità di successo nelle cure sono piuttosto alte, per i neonati con forme aggressive le percentuali scendono sensibilmente. Su Layla, che ha manifestato i primi sintomi a 3 mesi di vita, diversi cicli di chemioterapia e trapianto di midollo osseo si sono rivelati inefficaci.

Cuciti ad hoc. Il caso era stato definito incurabile e la piccola paziente instradata su cure palliative. Poi, l'estremo tentativo: testare sulla piccola una cura sperimentale a cui l'ospedale presso cui era seguita, il Great Ormond Street di Londra, lavorava da tempo e che lo scorso anno i ricercatori dell'University College London avevano dimostrato funzionare bene sui topi. La terapia consiste nel modificare i linfociti T di un donatore - un gruppo di leucociti che giocano un ruolo fondamentali nelle difese immunitarie umane - per renderli da un lato più incisivi, e dall'altro praticamente invisibili.

Efficaci e silenziosi. Utilizzando una "forbice molecolare" chiamata TALEN - una tecnologia per intervenire sul genoma in modo "chirurgico" - i ricercatori hanno aggiunto ai linfociti del donatore un gene per identificare e distruggere le cellule leucemiche, e silenziato altri geni per impedire che le cellule infuse attaccassero quelle della paziente o fossero attaccate a loro volta dai farmaci immunosoppressori che in questi casi vengono somministrati ai malati.

Prospettive. Dopo due mesi e un secondo trapianto di midollo per ricostituire sangue e sistema immunitario, Layla è di nuovo in forze e non presenta più segni della malattia. Per i medici, occorrerà però aspettare più di un anno per stabilire se la leucemia sia davvero scomparsa.

Un altro paziente sta ricevendo un simile trattamento con un'altra equipe medica, e nel 2016 dovrebbero iniziare i trial clinici finanziati dalla compagnia biofarmaceutica francese Cellectis. Se dovesse funzionare, l'ingegnerizzazione delle cellule immunitarie potrebbe rappresentare una valida speranza per la cura delle leucemie e di altri tipi di cancro.

6 novembre 2015 Elisabetta Intini
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