Salute

Le cellule CAR-T hanno curato ragazzi affetti da gravi malattie autoimmuni

La terapia a base di CAR-T ha dato benefici prolungati a tre giovani pazienti con malattie autoimmuni trattati all'Ospedale Bambino Gesù di Roma.

Un tipo di immunoterapia che ha rivoluzionato la lotta ai tumori è stata ora impiegata per la cura di malattie autoimmuni nei bambini. La CAR-T, la terapia genica basata su linfociti T ingegnerizzati, è stata usata per la prima volta in tre giovani pazienti affetti da gravi patologie non altrimenti trattabili presso l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. I bambini, colpiti da lupus erimatoso sistemico e dermatomiosite, sono ora in completa remissione: un successo - stando ai risultati appena presentati dagli scienziati coinvolti a Rotterdam, in occasione dell'ultimo congresso europeo di reumatologia pediatrica, e a Padova, nell'ambito dei lavori del Centro Nazionale 3 per lo sviluppo della terapia genica previsto dal PNRR.

CAR-T: che cos'è? La terapia CAR-T - la sigla sta per Chimeric Antigens Receptor Cells - è una terapia genica personalizzata che utilizza i globuli bianchi (linfociti T) del paziente modificati in laboratorio e fatti espandere, prima di essere reintrodotti nell'organismo per infusione. I linfociti T sono cellule del sistema immunitario che normalmente neutralizzano i patogeni e conservano nel tempo la memoria dell'attacco ricevuto. Per questo tipo di terapia, vengono prelevati dal corpo del paziente e modificati geneticamente in modo da esprimere sulla loro superficie un recettore CAR (recettore chimerico di antigene), capace di aumentare la risposta immunitaria.

Un diverso uso. Di solito questa terapia, che è ancora piuttosto rara e costosa perché si basa sulle cellule del singolo paziente, viene usata per trattare tumori del sangue (come leucemie, linfomi e mielomi) resistenti alle altre cure, benché stia dando risultati promettenti anche contro alcuni tumori solidi. Nel nuovo lavoro è stata sfruttata contro le malattie autoimmuni, che dipendono da un'aggressione del sistema immunitario che si rivolta, erroneamente, contro i tessuti e gli organi del suo stesso corpo.

Un bersaglio preciso. Quanto la CAR-T è impiegata contro i tumori del sangue, i linfociti T ingegnerizzati riconoscono come bersaglio l'antigene CD19, espresso dalle cellule tumorali. Ma questo stesso antigene CD19 è espresso anche dai linfociti B, cellule immunitarie che hanno un ruolo cruciale nel determinare le malattie autoimmuni di cui sono affetti i tre pazienti trattati, il lupus erimatoso sistemico e la dermatomiosite. In pratica è stato usato lo stesso bersaglio, stavolta per curare malattie non neoplastiche.

Benefici tangibili. Il lupus eritematoso sistemico è una malattia cronica di tipo autoimmune che può colpire vari organi e sistemi (cuore, polmoni, reni, fegato, sistema nervoso, vasi sanguigni). La dermatomiosite è una malattia infiammatoria autoimmune che colpisce i muscoli e la pelle.

I tre pazienti sono due ragazze italiane di 17 e 18 anni colpite da lupus (una malattia che interessa più spesso le femmine dei maschi) e un bambino ucraino di 12 anni con dermatomiosite. Tutti e tre erano in condizioni gravi con malattie non rispondenti ai trattamenti di solito usati.

Dopo le infusioni di CAR-T hanno ottenuto benefici sostanziali e le loro malattie, dalle quali non si può guarire del tutto, sono andate in remissione (scomparsa totale dei sintomi): i pazienti hanno ora una buona qualità di vita e non devono più ricorrere a farmaci immunosoppressori.

Che cosa si farà ora. «I risultati ottenuti con le cellule CAR-T ci incoraggiano a proseguire nella direzione di un trial clinico che possa comprendere un numero più ampio di pazienti pediatrici affetti da varie malattie autoimmuni in cui un ruolo fondamentale nello sviluppo è giocato dai linfociti B» ha detto Fabrizio De Benedetti, responsabile dell'area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive dell'Ospedale romano. La letteratura medica recente descriveva 5 casi di pazienti adulti affetti da lupus trattati con le CAR-T, ma mai prima d'ora si era tentata la terapia in ambito pediatrico.

18 gennaio 2024 Elisabetta Intini
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