Salute

Leucemia: l'editing genetico ha permesso una terapia rivoluzionaria contro la malattia

Una 13enne con una forma incurabile di leucemia è in remissione dopo aver ricevuto cellule immunitarie geneticamente corrette per attaccare il cancro.

Una 13enne inglese affetta da una leucemia resistente alle cure è oggi in remissione dopo aver ricevuto - nel primo trial clinico al mondo di questo genere - un'infusione di cellule immunitarie modificate con un adattamento più preciso della tecnica CRISPR, in modo da prendere di mira il tumore nel sangue. La giovane, che prima della terapia era avviata alle cure palliative, è senza tracce di cancro da sei mesi, anche se è presto per parlare di guarigione definitiva.

IL CASO. La teeneager, che si chiama Alyssa e vive a Leicester, era affetta da una forma di leucemia che interessa le cellule T, i globuli bianchi che riconoscono e neutralizzano le cellule infettate dai virus o le cellule tumorali maligne. Si era sottoposta a chemioterapia e trapianto di midollo ma le cure non erano state efficaci.

La leucemia è causata da una crescita fuori controllo dalle cellule immunitarie del midollo osseo e si cura eliminando tutte queste cellule, malate e sane, con la chemio e poi rimpiazzandole con un trapianto di midollo. In genere questo approccio è efficace ma se fallisce, si può ricorrere alla terapia a base di CAR-T.

Le altre opzioni. Le CAR-T (Chimeric Antigens Receptor Cells-T) sono cellule ingegnerizzate ottenute in laboratorio a partire dai linfociti T del paziente, che vengono prelevati, modificati, fatti moltiplicare e reintrodotti nell'organismo, solo dopo averli resi capaci di riconoscere in modo mirato certi tipi di cellule tumorali.

Si tratta però di un procedimento molto lungo, complesso e costoso, perché personalizzato - ossia da condurre sulle cellule di quel singolo paziente per evitare rigetti. A volte poi non è possibile ottenere abbastanza cellule T da ingegnerizzare se il paziente è già molto malato.

Ingegneria salvavita. Oltretutto la leucemia della ragazza era causata dalle cellule T, e se le CAR-T vengono modificate in modo che possano attaccare altre cellule T il rischio è che si eliminino a vicenda annullando la procedura.

Un'equipe guidata da Waseem Qasim dell'University College London Great Ormond Street Institute of Child Health ha quindi prelevato cellule T da un donatore sano, le ha rese in grado di eliminare le cellule T malate (di fatto producendo cellule CAR-T) ma ha poi alterato ulteriormente i linfociti in modo da mettere fuori gioco il recettore che li identificava come cellule T e di farli agire "sotto copertura".

Modifiche chirurgiche. Per farlo si è scelto di ricorrere all'editing di basi, una forma più precisa delle forbici molecolari CRISPR che consente di effettuare interventi più precisi e mirati e di alterare le singole lettere del codice genetico (i nucleotidi) senza tagliare la doppia elica del Dna e riducendo così il rischio di mutazioni indesiderate.

Come correggere un refuso con una matita rossa, anziché strappare l'intero foglio. Alyssa è la prima persona al mondo ad essere stata trattata con cellule CAR-T ingegnerizzate con editing di basi. Dopo 28 giorni dall'infusione la paziente era libera da cellule tumorali.

Speranza. La tecnica è particolarmente promettente non solo per la cura dei tumori del sangue ma anche per quello di certe malattie genetiche, anche perché permette di trattare più pazienti con le cellule di un singolo donatore, che non necessariamente deve essere compatibile perché le cellule possono essere alterate. Ora sarà ora testata su altri 10 pazienti con la stessa forma di leucemia per verificarne ulteriormente l'efficacia.

15 dicembre 2022 Elisabetta Intini
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