Salute

Colesterolo alto addio. Con una iniezione

L'ingegneria genetica può mettere fine per sempre al colesterolo cattivo e ai problemi correlati, per adesso solamente nei topi.

In futuro potrebbe bastare una singola iniezione per dimenticarsi definitivamente del problema del colesterolo alto, e dei disturbi ad esso legati.

Alcuni fortunati individui nascono con una particolare mutazione genetica che li rende immuni all'ipercolesterolemia. Ora la tecnica di editing genetico CRISPR Cas9 è stata usata per selezionare questa specifica modifica nel DNA animale: la ricerca dell'azienda farmaceutica AstraZeneca, per ora molto lontana dal poter essere applicata all'uomo, è descritta in un articolo pubblicato su New Scientist.

Gli attuali rimedi. L'LDL, o colesterolo cattivo, aumenta il rischio di infarti, ictus e altri eventi acuti, che uccidono un quarto delle persone nei Paesi industrializzati. Per contenere i livelli di LDL si ricorre a statine, farmaci che hanno però alcuni effetti collaterali (come problemi muscolari e danni al fegato).

Tutelate. Nel 2005 si scoprì che alcune persone nascono con mutazioni genetiche che impediscono al fegato di produrre la proteina PCSK9, e che per questo hanno livelli bassi di colesterolo cattivo: sono cioè protette dai problemi cardiovascolari correlati al colesterolo. Quando entra in circolo, la PCSK9 degrada una seconda proteina, che si trova normalmente sulla superficie dei vasi sanguigni e che è incaricata di rimuovere l'LDL dal sangue.

Anticorpi. Più alti sono i livelli di PCSK9, quindi, più velocemente viene eliminata la proteina "utile", più è facile che il colesterolo sia alto. Ma con la PCSK9 fuori uso, i livelli di LDL restano bassi. Due diverse aziende stanno sperimentando anticorpi capaci di rimuovere questa proteina, e con pochi effetti collaterali. Questi trattamenti sono però molto costosi e vanno ripetuti spesso (ogni due-quattro settimane).

Selezione. Usando la tecnica CRISPR è stato ora possibile rimuovere il gene che codifica l'equivalente della PCSK9 nei topi, in modo permanente, con una singola iniezione e con una maggiore efficacia rispetto al trattamento con anticorpi.

I rischi. Sfruttare le forbici molecolari per alterare il DNA direttamente nell'organismo potrebbe portare però a mutazioni genetiche indesiderate (off-target) che, in alcuni casi, potrebbero favorire la proliferazione di "errori" e di cellule cancerose. Ecco perché per una sperimentazione sull'uomo potrebbero servire ancora almeno 10 anni.

10 febbraio 2017 Elisabetta Intini
Ora in Edicola
Scopri il mondo Focus. Ogni mese in edicola potrai scegliere la rivista che più di appassiona. Focus il magazine di divulgazione scientifica più letto in Italia, Focus Storia per conoscere la storia in modo nuovo ed avvincente e Focus Domande & Risposte per chi ama l'intrattenimento curioso e intelligente.

Chi erano i gladiatori? Davvero lottavano sempre all’ultimo sangue? Con quali armi e tecniche combattevano? Perché gli imperatori investivano una fortuna sui loro spettacoli di morte? Entriamo negli anfiteatri della Roma imperiale per conoscere da vicino gli atleti più famosi dell’antichità. E ancora: come la moda del Novecento ha ridato la libertà alle donne; alla scoperta di Monte Verità, la colonia sul lago Maggiore paradiso di vegani e nudisti; i conflitti scoppiati per i motivi più stupidi; la guerra al vaccino antivaiolo dei primi no vax; le Repubbliche Sorelle.

ABBONATI A 29,90€
Focus e il WWF festeggiano insieme il compleanno: Focus è in edicola da 30 anni e il WWF si batte da 60 per la difesa della natura e degli ecosistemi. Insieme al WWF, Focus è andato nelle riserve naturali e nei luoghi selvatici del mondo per scoprire come lavorano i loro ricercatori e volontari per aiutare la Terra e i suoi abitanti. Inoltre: perché i cicloni sono sempre più violenti; perché la miopia sta diventando un'emergenza globale; come sarebbero gli alieni (se esistessero).
ABBONATI A 31,90€
Follow us