Roma, 8 lug. (AdnKronos Salute) - "L'81% dei farmaci orfani, quelli dedicati cioè alla cura di malattie rare, è rimborsato dal Servizio sanitario nazionale e, nel 2013, il 4,6% della spesa farmaceutica italiana è stata riservata queste terapie. Ora il sistema riesce a passarle, ma in futuro non sarà più così". E' il bilancio tracciato da Emilio Clementi, direttore dell'Unità operativa di Farmacologia clinica all'ospedale Sacco di Milano, oggi a Roma in occasione dell'Orphan Drug Day organizzato dall'Osservatorio malattie rare.
Clementi ha ricordato che "un ciclo di cure per ogni paziente può costare anche centinaia di migliaia di euro l'anno: si pone quindi, come per altri medicinali, il problema della sostenibilità economica, soprattutto man mano che la ricerca andrà avanti". Secondo l'esperto "molto è stato fatto negli ultimi anni per favorire uno sviluppo razionale dei farmaci orfani, molto però rimane ancora da fare. Il diritto alla cura della salute delle persone affette da malattie rare non può essere messo in discussione dalla contrazione delle risorse economiche e da scelte di allocazione dei fondi guidate solo da criteri costo-efficacia che poco si adattano ai farmaci orfani".
"Un approccio razionale allo sviluppo di questi prodotti - aggiunge - non può prescindere dal coinvolgimento di tutti gli stakeholder in sinergia e con senso di responsabilità. In tal senso diventa fondamentale promuovere nuove iniziative che favoriscano lo sviluppo di una reale ricerca indipendente (con infrastrutture adeguate) e da un supporto normativo che guidi alla commercializzazione di nuovi farmaci orfani attraverso la creazione di partnership reciprocamente vantaggiose tra mondo accademico, industria e governo".
Ormai "non solo le piccole e medie imprese, ma anche Big Pharma è entrata decisamente in questo campo. Ma accanto all'industria c'è l'università e molti farmaci sono nati dalla ricerca accademica indipendente. La combinazione vincente è un'alleanza fra istituzioni, associazioni di pazienti, charities come Telethon e industria, identificando modelli differenti di sperimentazione rispetto alle classiche fasi I, II e III con un grandissimo numero di pazienti coinvolti. In questo modo, anche il legislatore potrà dare una mano in più".
