Editing genetico per dare la caccia al virus dell'Aids fino all'ultima cellula

Una tecnica mista, con LASER ART e Crispr, ha permesso di eliminare completamente il virus HIV da alcuni topi infetti: l'applicazione sull'uomo è molto lontana, ma si aprono nuove prospettive per la lotta all'infezione.

virus-aids_shutterstock_572446216
Illustrazione: il virus dell'Aids. Circa 37 milioni di persone nel mondo sono oggi affette dal virus della immunodeficienza acquisita, e si stima che vi siano almeno cinquemila nuove infezioni al giorno.|Kateryna Kon / Shutterstock

L’Aids oggi non fa paura come trent’anni fa. Anzi, in un certo senso è una malattia dimenticata, grazie anche alle terapie antiretrovirali che consentono di tenere a bada il virus e far vivere quasi normalmente chi è infettato. Non va però dimenticato che una cura definitiva della sindrome da immunodeficienza acquisita, che elimini il virus dall’organismo e impedisca il trasmettersi dell'infezione, ancora non esiste.

 

Un passo avanti in questa direzione è però stato compiuto di recente da un gruppo di ricercatori di varie università americane: utilizzando la tecnologia Crispr, le forbici molecolari di cui ormai sempre più spesso si sente parlare, gli scienziati sono riusciti a far scomparire il virus dell’Aids in una sperimentazione su animali.

 

È plausibile pensare che passerà molto tempo prima che si possa pensare di raggiungere lo stesso risultato nell’uomo, ma la prova di principio è stata giudicata comunque molto promettente.

 

AIDS, HIV: speranze dalla terapia genica con la Crispr
Per approfondire: 7 falsi miti su AIDS e HIV ancora troppo diffusi. | Shutterstock

Un virus che si nasconde. La difficoltà di sconfiggere il virus dell’Aids deriva dal fatto che, una volta che ha infettato l’organismo, l’HIV (Human Immunodeficiency Virus) riesce a nascondersi nelle sue cellule, inserendosi nel genoma, e rimanendo lì dormiente ma pronto a riattivarsi. Le terapie antiretrovirali usate oggi impediscono la replicazione del virus, e quindi che si manifestino i segni dell’Aids, ma non riescono a eliminarlo dall’organismo.

 

Una terapia definitiva dovrebbe quindi mirare a questi serbatoi del virus, che possono essere situati in vari tessuti del corpo, dal midollo spinale al cervello ai linfonodi. Un lavoro di precisione, che sembra uno di quelli tipici per cui possono essere utilizzate le forbici di Crispr-Cas9.

 

Nel caso dell’HIV, però, la mossa non può essere diretta, e i ricercatori hanno avuto bisogno di studiare un passaggio aggiuntivo perché il virus si replica molto velocemente. Per questo motivo, i ricercatori hanno prima pensato di utilizzare la terapia LASER ART (long-acting slow-effective release antiviral therapy), che è una cura antiretrovirale a lento rilascio e lunga durata, per dare alla Crispr-Cas9 il tempo di agire, ossia di individuare la sequenza bersaglio (il DNA del virus) nelle cellule e di rimuoverla dal resto del DNA in cui è inglobata.

 

AIDS, HIV: speranze dalla terapia genica con la Crispr
Per approfondire: HIV, l'avanzata del virus osservata in tempo reale. Nella foto: la presenza del virus (in giallo) in una scimmia infetta (a sinistra) diminuisce dopo l'assunzione di antiretrovirali. | Philip Santangelo

 

L'esperimento. Come riporta lo studio pubblicato su Nature Communications, in topi geneticamente modificati per sviluppare la malattia, il duplice trattamento è riuscito a eliminare completamente il virus in cinque animali su tredici.

 

Per adesso, come per tutte le applicazioni della tecnologia Crispr, è estremamente prematuro pensare di poter utilizzare lo stesso metodo sull’uomo, dato che comporta interventi sul DNA di cui ancora non si conoscono nel dettaglio gli esiti e le eventuali conseguenze indesiderate.

Tuttavia, la sua precisione, di molto superiore alle precedenti tecniche di ingegneria genetica, induce però a sperare che possa effettivamente essere lo strumento ideale per trattare l’Aids e altre malattie virali in cui si tratta di agire in modo molto specifico a livello molecolare per rimuovere o aggiungere particolari sequenze di DNA.

 

26 Agosto 2019 | Chiara Palmerini