A causare il morbo di Parkinson è la morte, nel cervello, di un particolare tipo di neuroni, quelli specializzati nel produrre dopamina, uno dei principali neurotrasmettitori. Le possibili terapie si basano sulla somministrazione di precursori della dopamina, che però hanno diversi effetti collaterali - e non curano la malattia, ma riescono solo in parte ad alleviare i sintomi.
Ricerche in corso. Da diversi anni sono in corso sperimentazioni su modelli animali per trapiantare le cellule che nella malattia vanno perdute, per esempio ricavandole da feti abortiti, o per indurre cellule staminali a differenziarsi nel tipo di neurone voluto. In teoria fattibili, questi tentativi hanno però numerosi problemi, primo tra tutti il fatto che i pazienti dovrebbero sottoporsi a terapie di immunosoppressione perché il loro organismo non rigetti le cellule trapiantate riconoscendole come estranee.
Riprogrammazione in vivo. Un gruppo di ricercatori del Karolinska Institutet di Stoccolma ha tentato un’altra strada, che combina una forma di terapia genica con le ricerche sulla riprogrammazione delle cellule: si tratta di indurre le cellule in vivo, cioè direttamente nel corpo, non in provetta, a convertirsi nel tipo di cellule desiderato.
Il gruppo, guidato da Ernest Arenas, ha prima dimostrato in provetta che l’aggiunta di quattro geni specifici e di alcune particolari molecole era sufficiente a riprogrammare un tipo di cellule del cervello, gli astrociti, che svolgono una funzione di sostegno, in neuroni produttori di dopamina.
Risultati incoraggianti. Successivamente, gli scienziati hanno iniettato nel cervello di topi in cui, per simulare il morbo di Parkinson, erano stati distrutti con una tossina i neuroni dopaminergici, un virus ingegnerizzato contenente i quattro geni noti per riprogrammare e convertire gli astrociti. Questo è effettivamente avvenuto in una certa percentuale di neuroni. Non solo: dopo alcune settimane, c’è stato negli animali trattati un miglioramento dei sintomi rispetto al gruppo di controllo.
Ci sono ancora molti passi da fare prima di poter condurre una sperimentazione sulle persone, primo tra tutti verificare la sicurezza del trattamento, ma è questa la direzione in cui i ricercatori lavorano.
