Tumori del sangue: approvata la terapia CAR-T in Italia

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ​ha approvato la prima terapia genica CAR-T per curare due tipi di tumori del sangue. Da settembre potrà essere utilizzata presso i centri specialistici selezionati dalle Regioni.  

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L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la prima terapia a base di cellule CAR-T, che sarà quindi disponibile da settembre per due tipi di tumori del sangue, quando questi non rispondono agli altri trattamenti. A beneficiarne potranno essere i bambini e i giovani fino a 25 anni, affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B (DLBCL) , e i pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B.

 

Complessivamente si stima che ogni anno potranno ricorrere al nuovo trattamento dalle 400 alle 600 persone che prima non avevano altre possibilità di cura. Le CAR-T (dall'inglese Chimeric Antigen Receptor T cell therapies) sono terapie geniche che modificano il Dna dei linfociti T del paziente, rendendoli in grado di eliminare selettivamente le cellule tumorali.

 

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Come funziona il trattamento della terapia genica CAR-T, a comicniare dal prelievo del sangue del paziente malato di tumore. | AIFA

 

Trattamento rivoluzionario. La modifica consiste nell'introduzione di un gene (quello del recettore dell’antigene chimerico CAR) che produce una proteina di superficie che permette ai linfociti di riconoscere e attaccare il tumore. Negli studi clinici, le CAR-T hanno permesso di ottenere la remissione completa dalla malattia per circa l'80% dei casi di leucemia linfoblastica acuta e per il 40% dei pazienti con DLBCL.

Gli effetti collaterali, fra cui anomalie del sistema immunitario e sindromi neurologiche, possono tuttavia essere anche gravi. Considerata la complessità della procedura, il trattamento potrà essere eseguito soltanto in strutture altamente specializzate, che le Regioni dovranno individuare. L'Aifa renderà disponibile l'elenco sul suo sito.

 

 

 

09 Agosto 2019 | Focus.it