Per la prima volta al mondo è stata testata una terapia genetica contro l'Alzheimer in grado di abbassare i livelli della proteina tau, per ora su un numero ristretto di pazienti ma con ottimi risultati. Il ruolo delle proteine tau e beta-amiloidi è, a dire il vero, ancora oggetto di discussione: secondo alcuni studiosi il loro accumulo nel tessuto cerebrale sarebbe la causa della malattia, mentre secondo altri sarebbe una conseguenza, anche se la prima è attualmente l'ipotesi più accreditata. Lo studio, pubblicato su Nature Medicine, ha testato un farmaco in grado di silenziare il gene che codifica la tau, impedendogli di trasformarsi nella proteina.
Trial di fase 1. I test sono stati condotti tra il 2017 e il 2020 su un campione di 46 pazienti, di un'età media di 66 anni, a cui sono state iniettate tre dosi di un farmaco chiamato BIIB080, un oligonucleotide antisenso che riesce a impedire all'RNA di produrre una proteina. I risultati sono stati confrontati con quelli di un gruppo di controllo che avevano assunto un placebo: il farmaco è stato ben tollerato, e nessuno ha presentato effetti collaterali seri.
Il primo farmaco contro la tau. I test sono solo all'inizio, e saranno necessari ulteriori trial per confermare l'efficacia e la sicurezza del trattamento. Tuttavia è importante sottolineare che è la prima volta che viene sviluppato un farmaco in grado di colpire la proteina tau: i due farmaci finora approvati dalla FDA, l'aducanumab e il lecanemab, si concentrano invece sull'accumulo di placche amiloidi.
Una speranza nella lotta contro l'Alzheimer. A 24 settimane dall'inizio del trattamento i ricercatori hanno evidenziato, nel gruppo di pazienti che aveva ricevuto la dose più alta di farmaco, una diminuzione di oltre il 50% dei livelli delle concentrazioni della tau e del fosforo tau nel sistema nervoso centrale. «I risultati rappresentano un importante passo avanti: dimostrano che è possibile colpire la proteina tau con un farmaco in grado di silenziare il gene che la produce, riuscendo a rallentare – o forse addirittura a far regredire – la malattia di Alzheimer e altre malattie causate dall'accumulazione di tau», conclude Catherine Mummery, coordinatrice dello studio.
