Salute

Alzheimer, fallita un'altra importante sperimentazione farmacologica

Due promettenti trial sull'uomo di una molecola che prende di mira le placche amiloidi caratteristiche della malattia sono stati interrotti. Continua la scia di delusioni sul fronte della ricerca di una possibile terapia: stiamo prendendo di mira il bersaglio giusto?

Un'altra bandiera bianca si leva nel campo della ricerca di una terapia che possa rallentare la progressione della malattia di Alzheimer: giovedì 21 marzo l'azienda farmaceutica Biogen ha annunciato la sospensione di due importanti sperimentazioni cliniche sull'uomo dell'aducanumab, un farmaco sperimentale per il trattamento dell'Alzheimer in stadio precoce che si pensava capace di colpire le placche amiloidi tipiche della malattia.

Nessun beneficio. Si trattava di studi di fase 3, nei quali si testa l'efficacia dei farmaci su sintomi, qualità della vita e sopravvivenza, confrontandoli con altri farmaci, con un placebo o con l'assenza di trattamento. Sono stati bloccati in seguito a uno "studio di futilità" (l'incapacità di un trial clinico di raggiungere gli obiettivi proposti) e non per problemi legati alla sicurezza del farmaco. Un comitato indipendente ha analizzato i dati sui pazienti e stabilito che l'aducanumab non rallenta né contrasta i danni sul cervello di questa forma di demenza.

aspettative deluse. La molecola era considerata tra le più promettenti nonché una delle poche speranze rimaste di arrivare a una parziale terapia contro l'Alzheimer in tempi rapidi. Le placche amiloidi sono aggregati di un peptide (un "frammento" di proteina: in questo caso, la beta-amiloide) che esercitano un'azione tossica sui neuroni. Non è chiaro se il loro accumulo sia tra le cause, o piuttosto un effetto della malattia, ma a lungo sono state il principale obiettivo delle sperimentazioni farmacologiche.

L'aducanumab è stato sviluppato analizzando le cellule immunitarie di pazienti anziani senza segni di deterioramento cognitivo: un particolare anticorpo sembrava proteggerli dalle placche amiloidi. Biogen ha brevettato questa molecola che, nelle prime fasi della sperimentazione clinica, sembrava ridurre gli aggregati nocivi dai neuroni dei pazienti con Alzheimer, migliorandone le funzioni cognitive. Ecco perché negli ultimi anni gli occhi della comunità scientifica e delle famiglie di pazienti con Alzheimer erano puntati su questo studio.

Che cosa ci sfugge? La nuova sospensione segue una lunga scia di insuccessi nella ricerca di una terapia contro una condizione che colpisce, solo in Italia, circa 500 mila persone. L'ennesimo fallimento ha riportato a galla il dibattito su quale debba essere il bersaglio di chi fa ricerca in questo campo: l'incapacità nel trattare, o anche solo rallentare la malattia prendendo di mira le placche amiloidi hanno fatto ipotizzare che si debba intervenire a monte, su alcune cause di base, e che ci sia qualcosa di sbagliato nell'attuale comprensione dell'Alzheimer.

Forse, un intervento sulle placche già formate è già tardivo, e occorrerebbe agire molto prima che possano formarsi.

Altre strade della ricerca si stanno concentrando sui grovigli di proteina tau (un altro aggregato proteico che si accompagna alla condizione) ma anche sul rapporto tra Alzheimer e herpes, mancanza di sonno, malattie gengivali. Occorre tornare a considerare il quadro più ampio.

26 marzo 2019 Elisabetta Intini
Ora in Edicola
Scopri il mondo Focus. Ogni mese in edicola potrai scegliere la rivista che più di appassiona. Focus il magazine di divulgazione scientifica più letto in Italia, Focus Storia per conoscere la storia in modo nuovo ed avvincente e Focus Domande & Risposte per chi ama l'intrattenimento curioso e intelligente.

Cento anni fa, il 10 giugno 1924, Giacomo Matteotti moriva trucidato per mano di sicari fascisti. In questo numero di Focus Storia ricostruiamo le fasi dell’agguato, la dinamica del delitto e le terribili modalità dell’occultamento del corpo. Ma anche le indagini, i depistaggi, il processo farsa e le conseguenze politiche che portarono l’Italia nel baratro della dittatura.

E ancora: quando, per prevenire gli avvelenamenti, al servizio di principi e papi c’erano gli assaggiatori; la vita spericolata e scandalosa dell’esploratore Sir Richard Burton; tutto sul D-Day, il giorno in cui in Normandia sbarcarono le truppe alleate per liberare l’Europa dal dominio nazista

ABBONATI A 29,90€

Un dossier sulla salute esplora i possibili scenari di un mondo senza sigarette, analizzando i vantaggi per la salute, l'ambiente e l'economia. Un'inchiesta sul ruolo dei genitori nell'educazione dei figli ci porta a riflettere sull'importanza delle figure genitoriali, con un focus sulla storia di Jannik Sinner.

Ampio spazio è dedicato alla scienza e alla tecnologia, con articoli sull'energia nucleare, i reattori nel mondo e un'intervista esclusiva a Roberto Cingolani sulla transizione energetica. Un viaggio nell'archeoastronomia ci svela come l'uomo abbia misurato il tempo attraverso i fenomeni celesti.

Non mancano approfondimenti sulla salute, con una guida completa sulla dengue e focus sulla caduta dei capelli, problema molto diffuso tra gli uomini. La sezione animali ci regala immagini sorprendenti di pinguini, primati e canguri.

ABBONATI A 31,90€
Follow us