Una rete di istituti specializzati nella cura dei tumori del sangue, coordinata dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, un programma ambizioso sulla leucemia mieloide acuta dell'età pediatrica, e un sostegno di oltre 3 milioni di euro di Fondazione Umberto Veronesi, che da più di 20 anni supporta la ricerca scientifica di qualità (www. fondazioneveronesi.it e donazioni@fondazioneveronesi.it).
Sono gli ingredienti di Palm (Pediatric Acute Leukemia of Myeloid origin), un progetto di respiro internazionale che nei prossimi cinque anni sperimenterà per la prima volta in Europa la terapia genica con cellule Car-Nk, e definirà meglio le impronte molecolari di una malattia ancora non del tutto caratterizzata.
Dal 2003, anno della sua nascita, Fondazione Umberto Veronesi ha finanziato 2.193 ricercatori in 176 Istituti e Università (in Italia e all'Estero), 147 progetti di ricerca, 12 protocolli di cura nel campo dell'oncologia pediatrica e 2 innovative piattaforme di ricerca e cura internazionali. Progetto Umberto, ideato per approfondire il rapporto tra alimentazione e tumori e PALM Research Project, creato per sviluppare terapie innovative per la leucemia mieloide acuta pediatrica rappresentano infatti per Fondazione il nuovo fronte di finanziamento alla ricerca scientifica d'avanguardia.
Negli ultimi tredici anni, tra il 2009 e il 2022, i ricercatori finanziati da Fondazione Umberto Veronesi hanno prodotto 2.264 pubblicazioni su riviste scientifiche internazionali peer-reviewed), e di questi 1.828 sono articoli originali, per un Impact Factor medio normalizzato di 8,99.
Anche quest'anno, in occasione del ventennale, Fondazione Umberto Veronesi ha celebrato la ricerca scientifica d'eccellenza con la cerimonia di consegna delle borse di ricerca assegnate annualmente, attraverso bando pubblico, ai migliori candidati selezionati nel campo dell'oncologia e nel campo della prevenzione e stili di vita. L'evento è stato anche l'occasione per celebrare il lavoro e i risultati di ricercatrici e ricercatori di altissimo livello, nonché l'impegno civile di tanti illuminati sostenitori.
Mercoledì 31 maggio, 160 i medici e ricercatori italiani e stranieri sono stati premiati durante l'annuale cerimonia presso l'Aula Magna dell'Università Statale di Milano. Nello specifico sono 141 le borse di ricerca per ricercatori post-dottorato assegnate da Fondazione Umberto Veronesi per l'anno 2023, più 19 borse di formazione e specializzazione. A questo numero si aggiunge il sostegno alla Scuola Europea di Medicina Molecolare (SEMM), un'istituzione di alta formazione in ambito biomedico che accoglie 173 dottorandi, il finanziamento di 16 progetti di ricerca, 2 progetti internazionali, 4 protocolli di cura in oncologia pediatrica e di 2 piattaforme di ricerca e cura internazionali.
In apertura della cerimonia la lettura del messaggio del Presidente della Repubblica Sergio Mattarella con cui il Presidente saluta le ricercatrici e i ricercatori e augura loro ogni successo professionale e invita Fondazione Umberto Veronesi a continuare nell'importante missione di sostegno della ricerca scientifica d'eccellenza a vantaggio dell'intera collettività.
tossicità minore. Le Car-Nk sono cellule del sistema immunitario – le cellule Natural Killer (Nk) – ingegnerizzate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. La sperimentazione clinica coinvolgerà i pazienti soggetti a recidive e quelli che non hanno risposto in modo adeguato alle terapie convenzionali. «La scelta di queste cellule è legata alla loro minore tossicità rispetto alle Car-T, in particolare in questo tipo di tumore, e al fatto che è possibile ottenerle a partire da donatori e possono quindi essere utilizzate anche in quei pazienti le cui condizioni non consentono di generarle», spiega Franco Locatelli, Responsabile dell'Area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica del Bambino Gesù. I risultati già ottenuti su modelli animali confermano che l'approccio è efficace e sicuro. «L'obiettivo di più lungo periodo è creare banche di cellule Nk disponibili all'uso, per trattare i pazienti con ricadute o tumori refrattari alle terapie convenzionali», sottolinea Locatelli.
L'altro pilastro del progetto è rappresentato dalle indagini molecolari, che saranno eseguite su tutti i bambini che si ammaleranno in Italia (circa 70 all'anno). «La caratterizzazione, con le tecniche di Next Generation Sequencing (vedi pagina 29, ndr), sarà condotta sulle cellule leucemiche di tutti i pazienti, allo scopo di identificare le mutazioni, a oggi non note, che possano influenzare la prognosi e permettere d'identificare strategie terapeutiche più efficaci nei singoli casi», conclude Locatelli. «Fondazione Umberto Veronesi poi renderà disponibili queste analisi molecolari sofisticate anche in altri Paesi europei che, assieme all'Italia, condurranno trial clinici con trattamenti modulati in base alla caratterizzazione molecolare, al fine di definire un protocollo clinico per la cura della leucemia mieloide acuta».
Ricerca multidisciplinare. «La Fondazione sostiene fin dalla sua nascita la ricerca scientifica di eccellenza e ha finora finanziato il lavoro di più di 2.000 ricercatori impegnati su singoli progetti», spiega Paolo Veronesi, Presidente di Fondazione Umberto Veronesi, Direttore del Programma di Senologia e Direttore della Divisione di Senologia Chirurgica dell'Istituto Europeo di Oncologia (Ieo, Milano).
«Con Palm facciamo un passo in più, perché sosteniamo un'intera piattaforma di ricerca innovativa, con un team multidisciplinare e internazionale, in un ambito in cui siamo impegnati da tempo e nel quale continueremo a investire tutte le nostre forze: quello dei tumori pediatrici». Oltre all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù, il progetto di ricerca coinvolge la Clinica Oncoematologica di Padova, l'Istituto Europeo di Oncologia di Milano e l'MD Anderson Cancer Center di Houston (Usa) come centri di supporto.
Questo articolo è tratto dallo speciale tumori pubblicato sul numero 368 di Focus.
